Basingstoke/UK, 11. Januar 2007. Die Europäische Kommission bewilligte kürzlich die Markteinführung von Idursulfase (Elaprase®) zur Langzeittherapie von Patienten mit Morbus Hunter (Mukopolysaccharidose Typ II, MPS-II).1 Der von Shire Human Genetic Therapies entwickelte Wirkstoff ist die erste und einzige Enzymersatztherapie für Patienten mit Morbus Hunter, seit der Entdeckung der Krankheit vor 100 Jahren.

Das wöchentlich verabreichte Idursulfase ersetzt das kaum vorhandene oder sogar fehlende Enzym Iduronat-2-Sulfatase (I2S). Patienten, die an dieser progressiven und schweren, genetisch bedingten Erkrankung leiden, können nur unzureichende Mengen des Enzyms produzieren.2 Der Mangel an diesem Enzym stört die Fähigkeit des Körpers, die komplexen Glycosaminoglycan-Kohlenhydrate (GAG) abzubauen. Diese kommen hauptsächlich in Ausscheidungen und in Bindegewebszellen vor. Eine Anhäufung der GAGs zerstört Zellgewebe in verschiedenen Organen, was zu Hörverlust, verminderter Herzfunktion, einer vergrößerten Leber und Milz sowie zu eingeschränkter Beweglichkeit und Mobilität aufgrund von Gelenksteifheit führen kann.2-5 Eine Behandlung mit Idursulfase verbessert die Ausdauerfähigkeit der Patienten, wie bei einem 6-Minuten-Geh-Test gemessen wurde. Die klinische Studie mit Idursulfase zeigte auch eine signifikante Verbesserung der Milz- und Lebergröße sowie der GAG-Urinwerte.1, 7, 8
Morbus Hunter ist eine sehr seltene, progressive und lebensbedrohliche Krankheit, die vorrangig männliche Personen betrifft. Sie gehört zu den erblich bedingten Stoffwechselerkrankungen, die als lysosomale Speicherkrankheiten zusammengefasst werden. Die Symptome des Hunter-Syndroms lassen sich ab dem zweiten Lebensjahr feststellen. Die Lebenserwartung der Betroffenen liegt bei zehn bis 20 Jahren.6
„Patienten mit Morbus Hunter haben eine sehr bescheidene Langzeitprognose. Mit der Zulassung von Idursulfase steht unseren Patienten nun erstmalig eine Therapie zur Verfügung, die die kausalen Probleme der Krankheit angeht und die Symptome verbessert“, so der Mukopolysaccharidose-Spezialist Prof. Dr. Michael Beck von Klinikum der Johannes Gutenberg-Universität Mainz. „Die Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten der klinischen Studien sind vielversprechend. Sie belegen das Potenzial der Therapie, den bisherigen Behandlungsansatz bei Morbus Hunter völlig zu verändern – hin zu einem umfassenden Management der Krankheit und der Kontrolle vieler Symptome“, erklärt Prof. Beck.

„Diese Therapie gibt den Patienten eine erste Hoffnung auf eine langfristige Behandlung des Hunter-Syndroms. Sie bietet den Betroffenen eine Chance, ihre Symptome sowie ihren Lebensalltag zu verbessern“, sagte Frau Bettina Wildi, 1. Stellvertretende Vorsitzende der Gesellschaft für Mukopolysaccharidosen e.V. „Morbus Hunter ist eine sehr schwere Krankheit, die nicht nur die einzelnen Patienten, sondern deren gesamte Familien vereinnahmt. Wir hoffen, dass Patienten mit Morbus Hunter in ganz Europa diese Behandlung in Anspruch nehmen können und von der Therapie profitieren werden.“

„Es freut uns, dass Elaprase® nun auch in Europa zugelassen ist. Schließlich ermöglicht das Präparat die erste und einzige Enzymersatztherapie bei Morbus Hunter. Diese Entscheidung spiegelt nicht nur das Engagement von Shire bei der Entwicklung von Elaprase® wider, sondern auch unsere Verpflichtung hinsichtlich der Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung weiterer genetisch bedingter Erkrankungen“, so Matthew Emmens, Geschäftsführer von Shire PLC, Basingstoke/UK. „Wir glauben, dass die Verfügbarkeit von Elaprase® zur Behandlung dieser seltenen, jedoch schlimmen Krankheit vor allem große Auswirkungen auf die Lebensqualität der Patienten haben wird. Wir forschen weiterhin auf diesem Gebiet und werten die klinischen Daten der behandelten Patienten aus, um die Wirksamkeit der Therapie zu maximieren.“
Die Zulassung von Elaprase® basiert auf einer positiven Entscheidung des wissenschaftlichen Kommittees der Europäischen Arzneimittelbehörde EMEA Centrale Humanitaire Médico-Pharmaceutique (CHMP) im Oktober 2006. Die Daten, welche die Zulassung unterstützten, stammen aus der umfassendsten und langfristigsten Studie7 zu lysosomalen Speicherkrankheiten. Elaprase® wird innerhalb der nächsten 18 Monate auf dem europäischen Markt eingeführt.
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Bettina Wildi +49 6223 805406

Quellenangaben

1. European Public Assessment Report for Elaprase (idursulfase) http://www.emea.europa.eu
2. Froissart R et al. Mucopolysaccharidosis type II – genotype/phenotype aspects. Acta Paediatr suppl. 2002;439:82-87
3. Kolodny EH et al. Storage diseases of the reticuloendothelial system. In: Nathan DG et al. Nathan and Oski’s Hematology of Infancy and Childhood. 5th ed. Philadelphia, Pa: WB Saunders Co;1998:1461-1507
4. Vellodi A et al. Long-term follow-up following bone marrow transplantation for Hunter Disease. J Inher Metab Dis, 1999:22:638-648
5. Hunter syndrome. National Organization for Rare Disorders. www.rarediseases.org. January 2006
6. Medline Plus. Hunter syndrome. http://www.nlm.nih.gov/medlineplus/ency/article/001203.htm. Accessed Nov 2006
7. Muenzer J. et al. A phase II/III clinical study of enzyme replacement therapy with idursulfase in mucopolysaccaridosis II (Hunter syndrome) Genet Med 2006 Aug;8(8):465-73
8. American Thoracic Society. ATS Statement: Guidelines for the Six-Minute Walk Test Am J Respir Crit Care 2002:166:111-17

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